【沛爾生醫-創】独立データモニタリング委員会（IDMC）より、PL001（CD19キメラ抗原受容体T細胞製剤）の有効性が第2相臨床試験の中間解析を通過し、統計的に有意な結果を達成したとの通知を受領

1.事実発生日:115/04/23 2.研究開発中の新薬名称またはコード:PL001 3.用途:B細胞リンパ腫の治療 4.予定しているすべての研究開発段階:新薬承認申請（NDA）、早期上市、第3相臨床試験。 5.現在進行中の研究開発段階（現在の研究開発段階が申請提出/承認取得/承認不合格のいずれであるかを説明し、不合格の場合は会社が直面するリスクと対応策を説明してください。また、今後の経営方針およびこれまでに投入した累積研究開発費を説明してください）: (1)申請提出/承認取得/承認不合格/各段階の人体試験（中間解析を含む）の結果/新薬の研究開発に影響を与えるその他の重大な事象の発生： 当社のB細胞リンパ腫を対象としたCAR-T製剤（PL001）の第2相臨床試験について、独立データモニタリング委員会（IDMC）より、有効性が中間解析の基準を通過し、統計的に有意な結果を達成したとの通知を受けました。 I. 試験計画：再発または難治性のB細胞リンパ腫患者を対象に、CD19を標的とするキメラ抗原受容体T細胞（CD19 CAR-T；PL001）の安全性および有効性を評価する第2相多施設共同試験。 II. 試験目的：PL001の有効性の評価。 III. 臨床試験の人数：本試験では評価可能な被験者26名を組み入れる予定であり、民国115年3月31日現在、本第2相試験には計23名の被験者が組み入れられ、そのうち19名の被験者が少なくとも1回の治療後28日目の腫瘍評価結果を有しています。 IV. 主要有効性評価項目：本試験におけるPL001の主要評価項目は、Lugano基準により完全奏効（CR）および部分奏効（PR）と判定された被験者の割合、すなわち最良総合効果（BOR=CR+PR）です。有効性の判定は、独立判定委員会（IRC）が提供する画像審査結果に基づき、PL001の輸注開始から疾患の進行、死亡、または試験中止（いずれか早い方）まで腫瘍の変化を観察します。 V. 中間解析結果：本試験は医薬品査験中心（CDE）の協議結果に基づき、被験者の追跡期間が3ヶ月に満たない場合、最初の1ヶ月の評価でCRまたはPRを達成したとしても、主要解析においては無効例（non-responder）とみなされます。この原則に基づき、計14名の被験者がBORの主要有効性評価項目を達成し、統計結果のP値は<0.0001となり、CDEの要求（P値が0.0087未満であること）を達成し、PL001が顕著な有効性を持つことが示されました。 (2)目的事業主管機関の許可を得られなかった場合、各段階の人体臨床試験（中間解析を含む）の結果が統計的に有意な水準に達しなかった場合、または新薬の研究開発に影響を与えるその他の重大な事象が発生した場合に、会社が直面するリスクおよび対応策： 該当なし。 (3)目的事業主管機関の許可を得た場合、各段階の人体臨床試験（中間解析を含む）の結果が統計的に有意な水準に達した場合、または新薬の研究開発に影響を与えるその他の重大な事象が発生した場合の今後の経営方針： 当社は、第2相臨床試験の結果と、台湾細胞製造股份有限公司（tcmc）によるGMP基準の細胞生産データを併せ、「新薬承認審査迅速承認メカニズム（accelerated approval；AA）」または「再生医療製剤承認審査および許可審査基準」に基づき、衛生福利部食品薬物管理署に中間報告書を提出し、新薬承認申請を行い、早期上市を目指します。 (4)これまでに投入した累積研究開発費：将来のマーケティング戦略を考慮し、会社および投資家の権益を保護するため、公開いたしません。 6.今後実施する次の段階の研究開発（完了予定時期および負担予定の義務を説明してください）: 法規制の要求に従い、当社は薬事承認申請を行うと同時に、第3相臨床試験を計画します。 A. 完了予定時期：実際のスケジュールは、本試験および規制当局の今後の審査進捗状況により異なります。 B. 負担予定の義務：なし。 7.市場の現状:B細胞は白血球の一種であり、その正常な機能は抗体を生成して適応免疫を生み出すことですが、頻繁な分裂と分化を必要とするため、遺伝子変異が起こりやすく、悪性細胞に転化しやすい性質があります。白血病、リンパ腫、多発性骨髄腫はB細胞の悪性病変に由来します。B細胞リンパ腫の約3割は、化学療法、放射線療法、または分子標的薬による従来の治療法に対して良好な反応を示さず、疾患が再発するか、既存の治療法が効かない可能性があり、このような患者にはCD19 CAR-Tによる治療が必要となります。 CAR-T市場は急速に成長しており、Grand View Research & Statistaのデータによると、2025年の世界市場規模は約60億米ドルに達する見込みです。さらに、適応症の拡大と保険給付政策の緩和の恩恵を受け、年平均成長率は20%を超え、2030年の生産額は100億米ドルを超えると予想されています。 8.その他記載すべき事項（事象の発生または決議の主体が公開発行以上の会社であり、本重大メッセージが証券取引法施行細則第7条第8号に定める株主の権益または証券価格に重大な影響を与える事項に同時に該当する場合）:なし。 9.新薬開発は期間が長く、多額の費用がかかり、必ずしも成功するとは限らないため、投資にはリスクが伴う可能性があります。投資家は慎重に判断し、慎重に投資を行ってください。