【ファーマエッセンシア】新薬BESREMi（Ropeginterferon alfa-2b）、本態性血小板血症（ET）への使用について衛生福利部の承認通知を取得

1. 事実発生日：2026年5月12日 2. 研究開発中の新薬名またはコード： BESREMi（Ropeginterferon alfa-2b、すなわちP1101。中国語の商品名は百斯瑞明） 3. 用途： hydroxyurea治療後に抵抗性または不耐容を示す本態性血小板血症の成人患者の治療。 4. 今後予定されているすべての研究開発段階：該当なし。 5. 現在進行中の研究開発段階： (1) 申請提出／承認取得／不承認／各相臨床試験（中間解析を含む）の結果／新薬開発に影響するその他重大事象： 当社の新薬「百斯瑞明」プレフィルドシリンジ入り注射液500マイクログラム/mL（BESREMi 500 mcg/mL solution for injection in prefilled syringe）は、台湾の衛生福利部より、本態性血小板血症（ET）への使用に関する承認通知を取得しました。追加適応症は、hydroxyurea治療後に抵抗性または不耐容を示す本態性血小板血症の成人患者の治療です。 (2) 目的事業主管機関の許可を取得できなかった場合、各相臨床試験（中間解析を含む）の結果が統計的有意性に達しなかった場合、または新薬開発に影響するその他重大事象が発生した場合の、当社が直面するリスクおよび対応措置：該当なし。 (3) 目的事業主管機関の許可を取得した場合、各相臨床試験（中間解析を含む）の結果が統計的有意性に達した場合、または新薬開発に影響するその他重大事象が発生した場合の今後の経営方針： 当社は、BESREMiの本態性血小板血症への使用について、衛生福利部中央健康保険署に対し健康保険給付への収載を申請するとともに、BESREMiの販売業務およびマーケティング活動を継続します。 (4) これまでに投入した累積研究開発費： 今後の市場マーケティング戦略ならびに当社および投資家の権益保護を考慮し、現時点では公開開示しません。 6. 次段階の研究開発予定：該当なし。 (1) 完了予定時期：該当なし。 (2) 負担予定義務：なし。 7. 市場の現況： 本態性血小板血症（essential thrombocythemia, ET）は、骨髄増殖性腫瘍（myeloproliferative neoplasms, MPN）の一種であり、患者数は真性多血症（polycythemia vera, PV）の患者数と近い水準です。台湾の健康保険データベース研究によると、台湾には約4,500人のET患者がいます（10万人当たり約20人）。現在、ETの一次治療薬は適応外使用のhydroxyurea（HU）であり、二次治療薬は米国FDAが1997年に承認したアナグレリド（anagrelide）です。 8. その他説明すべき事項： (1) Ropeginterferon alfa-2bは、2020年に衛生福利部より、症候性脾腫を伴わない成人真性多血症患者の治療薬として承認され、2022年には衛生福利部中央健康保険署より健康保険給付への収載が承認されました。 (2) Ropeginterferon alfa-2bは、当社が自社で研究開発・製造した新世代の革新的な長時間作用型インターフェロンであり、現在までに米国、日本、中国、欧州連合（EU）など主要な新薬市場を含む世界約50カ国で、成人真性多血症患者向けに承認されています。 9. 新薬開発は期間が長く、投入費用も高額であり、必ず成功する保証はありません。これらは投資リスクとなる可能性があるため、投資家は慎重に判断し、慎重に投資してください。