【藥華藥】当社がマカオ薬物監督管理局へBESREMiの「輸入医薬品事前許可」追加適応の申請を完了

1. 事実発生日: 115/07/21 2. 開発中の新薬の名称またはコード: BESREMi（Ropeginterferon alfa-2b、すなわちP1101） 3. 用途: (1) ヒドロキシ尿素（hydroxyurea）治療後に耐性または不耐性を示す原発性血小板過多症の成人患者の治療 (2) 症状性脾腫大のない成人真性紅血球增多症患者の治療 4. 予定されるすべての開発段階: 「輸入医薬品事前許可」の追加適応申請 5. 現在進行中の開発段階（提出申請／承認取得／不承認のいずれかを明記。不承認の場合のリスクおよび対応策、今後の経営方針、累積開発費用についても記載）: (1) 提出申請／承認取得／不承認／各期臨床試験（中間解析を含む）の結果／その他の新薬開発に重大な影響を与える事象： 当社は、マカオ薬物監督管理局に対し、BESREMi（Ropeginterferon alfa-2b）の「輸入医薬品事前許可」における追加適応の申請を完了しました。追加適応は、ヒドロキシ尿素治療後に耐性または不耐性を示す原発性血小板過多症の成人患者の治療です。 (2) 主管当局による許可が得られなかった場合、臨床試験結果が統計的有意性を満たさなかった場合、またはその他の重大事象が発生した場合のリスクおよび対応策：該当しません。 (3) 主管当局の許可が得られ、臨床試験結果が統計的有意性を満たした場合の今後の経営方針：該当しません。 (4) 累積開発費用： 将来のマーケティング戦略および株主価値の保護の観点から、現時点では開示を見合わせます。 6. 次に実施する開発段階（予定完了時期および予想される義務を記載）: 「輸入医薬品事前許可」追加適応の審査申請 (1) 予定完了時期： マカオ薬物監督管理局の審査プロセスに従い、実際の審査期間および承認の可否は、当局の正式通知をもって判断します。 (2) 予想される義務：なし。 7. 市場状況: 原発性血小板過多症（ET）は骨髄増殖性腫瘍（myeloproliferative neoplasms, MPN）の一種であり、患者数は真性紅血球增多症（polycythemia vera, PV）とほぼ同程度です。市場調査によると、マカオには約1000人のET患者がいると推定されています。現在のET第一ライン治療薬は添付文書外使用のヒドロキシ尿素（Hydroxyurea, HU）であり、第二ラインは1997年に米国FDAが承認したアナグレリド（Anagrelide）です。 8. その他記載事項（対象が公開会社以上の場合、証券取引法施行細則第7条第8号に該当する株主権益または証券価格に重大な影響を与える事項）: (1) Ropeginterferon alfa-2bは2022年9月に、マカオ薬物監督管理局より「輸入医薬品事前許可」を取得しており、適応症は真性紅血球增多症（PV）です。 (2) Ropeginterferon alfa-2bは当社が独自に開発・製造した次世代革新型長効干擾素であり、これまでに米国、日本、中国、EUなど主要新薬市場を含む全世界約50か国で成人真性紅血球增多症患者への使用が承認されています。また、台湾の衛生福利部より、ヒドロキシ尿素治療後に耐性または不耐性を示す原発性血小板過多症成人患者の治療薬としての承認も得ています。 9. 新薬開発は長期にわたり、多大な費用がかかる上、成功が保証されるものではありません。投資にあたっては十分な判断と慎重な対応が求められます。