【藥華藥】マカオ薬物監督管理局がBESREMi（ropeginterferon alfa-2b）の「輸入医薬品事前許可」に新適応症を追加承認～対象は原発性血小板過多症（ET）

1. 事実発生日: 115/07/31

2. 研発新薬名称またはコード名: BESREMi（ropeginterferon alfa-2b、別名P1101）

3. 用途: (1) ヒドロキシウレア治療後に抵抗性または不耐性を示す成人原発性血小板過多症患者の治療 (2) 症状性脾腫大のない成人真性紅血球增多症患者の治療

4. 今後予定されるすべての開発段階: 該当なし。

5. 現在進行中の開発段階（提出申請／承認取得／不承認のいずれかを明記。不承認の場合はリスクと対応策を記載。今後の経営方針および累計開発費用も含む）: (1) 提出申請／承認取得／不承認／各期の臨床試験結果（中間解析を含む）／その他の新薬開発に影響を与える重大な出来事： マカオ薬物監督管理局が、当社の新薬BESREMi（ropeginterferon alfa-2b）の「輸入医薬品事前許可」について、新適応症を承認しました。新適応症は、ヒドロキシウレア治療後に抵抗性または不耐性を示す成人原発性血小板過多症患者の治療です。 (2) 目的事業主管機関による許可不取得、臨床試験結果が統計的有意性を満たさない、またはその他の重大な出来事に該当する場合のリスクおよび対応策：該当なし。 (3) 許可取得、臨床試験結果が統計的有意性を満たす、またはその他の重大な出来事が発生した場合の今後の経営方針： BESREMi（ropeginterferon alfa-2b）は、マカオにおいて承認された新適応症に基づき上市販売が可能となります。 (4) 累計投入開発費用： 将来のマーケティング戦略を考慮し、企業および投資家の利益を保護するため、開示を見合わせます。

6. 次に実施予定の開発段階（予定完了時期および負担義務を記載）: 該当なし。 (1) 予定完了時期：該当なし。 (2) 予定負担義務：なし。

7. 市場状況: 原発性血小板過多症（essential thrombocythemia, ET）は骨髄増殖性腫瘍（myeloproliferative neoplasms, MPN）の一種であり、患者数は真性紅血球增多症（polycythemia vera, PV）と同程度です。市場調査によると、マカオには約1,000人のET患者がいると推定されています。現在のET第一ライン治療薬は、適応外使用のヒドロキシウレア（Hydroxyurea, HU）であり、第二ラインは1997年に米国FDAが承認したアナグレリド（Anagrelide）です。

8. その他の説明事項（公開会社以上が対象の場合は、証券取引法施行細則第7条第8号に該当する株主権益または証券価格に重大な影響を与える事項）: (1) ropeginterferon alfa-2bは、2022年9月にマカオ薬物監督管理局から「輸入医薬品事前許可」を取得しており、適応症は真性紅血球增多症（PV）です。 (2) ropeginterferon alfa-2bは、当社が独自に開発・製造した次世代型長効インターフェロンであり、これまでに米国、日本、中国、EUなど主要な新薬市場を含む約50カ国で成人真性紅血球增多症患者への使用が承認されています。また、台湾の衛福部からも、ヒドロキシウレア治療後に抵抗性または不耐性を示す成人原発性血小板過多症患者の治療薬として承認を受けています。

9. 新薬開発は長期にわたり、多大な費用がかかる上、成功が保証されるものではありません。これらにより投資リスクが生じる可能性があるため、投資家は慎重に判断し、投資を行うようお願いいたします。