【藥華藥】澳門藥物監督管理局已核准BESREMi（Ropeginterferon alfa-2b）之「進口藥品預先許可」新增適應症，新增適應症為原發性血小板過多症（ET）

1. 事實發生日：115/07/31

2. 研發新藥名稱或代號：BESREMi（ropeginterferon alfa-2b，即P1101）

3. 用途： (1) 治療接受hydroxyurea治療後有抗藥性或無耐受性的原發性血小板過多症成人病人 (2) 治療不具症狀性脾腫大之成人真性紅血球增多症病人

4. 預計進行之所有研發階段：不適用。

5. 目前進行中之研發階段（請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/不通過核准，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；另請說明未來經營方向及已投入累積研發費用）： (1) 提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗（含期中分析）結果/發生其他影響新藥研發之重大事件： 澳門藥物監督管理局已核准本公司新藥BESREMi（ropeginterferon alfa-2b）之「進口藥品預先許可」新增適應症，新增適應症為治療接受hydroxyurea治療後有抗藥性或無耐受性的原發性血小板過多症成人病人。 (2) 未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗（含期中分析）結果未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。 (3) 已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗（含期中分析）結果達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向： Besremi（ropeginterferon alfa-2b）將可於澳門依核准之新增適應症上市銷售。 (4) 已投入之累積研發費用： 考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，暫不公開揭露。

6. 將再進行之下一階段研發（請說明預計完成時間及預計應負擔之義務）： 不適用。 (1) 預計完成時間：不適用。 (2) 預計應負擔之義務：無。

7. 市場現況： 原發性血小板過多症（essential thrombocythemia, ET）為骨髓增生性腫瘤（myeloproliferative neoplasms, MPN）疾病的一種，病人數與真性紅血球增多症（polycythemia vera, PV）的病人數相近。根據市場研究推估，澳門約有1000名ET患者，目前ET的第一線用藥是仿單標示外的愛治（Hydroxyurea, HU），第二線用藥則是安閣靈（Anagrelide），此藥係美國FDA於1997年核准。

8. 其他應敘明事項（若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第8款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項）： (1) Ropeginterferon alfa-2b已於2022年9月獲澳門藥物監督管理局核准「進口藥品預先許可」，適應症為真性紅血球增多症（PV）。 (2) Ropeginterferon alfa-2b為本公司自行研發生產之新一代創新長效型干擾素，至今已獲全球約50個國家核准用於成人真性紅血球增多症患者，包括美國、日本、中國及歐盟等主要新藥市場；Ropeginterferon alfa-2b亦已獲衛福部核准用於治療接受hydroxyurea治療後有抗藥性或無耐受性的原發性血小板過多症成人病人。

9. 新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。