『サイエンス』が中国の医療研究不正を暴露：世界初の脳遺伝子編集治療で女児死亡、研究チームが事実を隠蔽して論文発表

アメリカの権威ある科学誌『サイエンス』（Science）と学術監視サイト『リトラクション・ウォッチ』（Retraction Watch）は23日、長期間隠蔽されていた中国の医療倫理不正事件を共同調査で明らかにしました。

CHD3遺伝子に希少な変異を持つ6歳の中国籍女児が、昨年3月に上海で世界初の実験的「単塩基編集」（base editing）治療を受けました。研究チームは女児の脊髄腔に数兆のウイルスベクターを注入した7日後、重篤な免疫拒絶反応により多臓器不全で死亡しました。しかし、この研究を主導したチームは死亡事実を公表せず、今年初めに『ネイチャー』（Nature）に動物実験の成果を発表する際、患者家族の資金提供や臨床での死亡事実を完全に削除しました。

この事件は、中国の急速なバイオテクノロジー拡大における規制の甘さを露呈しただけでなく、1999年にアメリカのジェシー・ゲルシンガー少年が遺伝子治療で死亡した事件以来、遺伝子編集分野で最も深刻な倫理・安全危機とされています。

2800万円で築かれた希望と絶望

『サイエンス』が入手した公式文書、通話録音、家族の証言によると、仮名「メイ」（Mei）の6歳女児は、CHD3遺伝子の単一塩基変異（本来はシトシンCの位置がアデニンTに変異）により、極めて稀な神経発達障害「スナイダース・ブロク・カンポー症候群」（Snijders Blok-Campeau syndrome）を患っていました。この病気は世界で237例しか報告されておらず、発達遅滞や言語障害が主な症状です。

娘を救うため、ソフトウェアエンジニアの父ジェイソン氏と妻リンダさんは86万ドル（約2800万円）を募り、上海交通大学医学院松江研究院の神経科学者・仇子龍（Zilong Qiu）氏に連絡しました。

仇子龍氏は、従来のCRISPRよりも精密な「単塩基編集」技術を臨床応用しようとしていました。彼は家族に対し、上海交通大学医学院附属新华医院（Shanghai Xinhua Hospital）のような一流医療機関なら「事故は起こらない」と保証しました。試験を推進するため、家族は関連基金やバイオ企業に資金を送るだけでなく、研究者の指示で13万ドル（約420万円）を仇子龍氏の実験室の核心研究員・楊侃（Kan Yang）氏の個人口座に直接送金しました。また、父ジェイソン氏は複数回の面会で、仇子龍氏にiPhoneやiPad、茅台酒の箱を贈呈しました。

2025年3月24日、ピンクのコートを着た女児が上海新华医院に入院しました。彼女は両親に「まるでバケーションみたい」と興奮気味に話しました。その日、専門医が脊髄腔内注入（intrathecal infusion）により、遺伝子編集要素を搭載したAAV9アデノ随伴ウイルスを大量に女児の脳脊髄液に注入しました。人類の脳神経細胞の遺伝子を改変する世界初の試みでしたが、3日後には災難へと転じました。メイは高熱と無尿症状を呈し、血小板が急激に減少。1週間後、重篤な免疫反応により血栓性微小血管病変（Thrombotic Microangiopathy, TMA）と多臓器不全を引き起こし、集中治療室で死亡が宣告されました。

論文から死者の情報を抹消

女児死亡後2日で、上海新华医院の倫理委員会は緊急会議を開催。報告書では「治療との因果関係は確定的」と明記しました。しかし、仇子龍チームが今年初めに権威誌『ネイチャー』（Vol 651, pp. 785–795）に発表した概念実証論文では、この臨床死亡例について一切言及せず、原稿にあった家族の協力への謝辞やデータも削除。ただ「術前研究から臨床応用への飛躍は依然として大きな課題」と記すにとどめました。

さらに深刻なのは、実験の安全性警報が無視された点です。『サイエンス』の調査によると、女児の治療前の2025年2月、委託された「広西啓美生物」（PriMed）によるマーモセットの毒性試験報告書では、治療を受けた4匹すべてに中等度から重度の肝障害が認められ、高用量群では腎障害の兆候も見られていました。

テキサス大学サウスウェスタン医学センターのウイルスベクター専門家、スティーブン・グレイ（Steven Gray）氏は明言します。「このようなデータでは、人間への臨床試験に入るべきではない。」ペンシルベニア大学の遺伝子治療の権威で、現在Gemma Biotherapeutics社の社長を務めるジェームズ・ウィルソン（James Wilson）氏は強調します。「サル実験で見られた毒性は、最大耐容用量を特定するための低用量安全性研究を直ちに開始すべきだった。人間試験を急ぐべきではなかった。」

中国の「二重軌道制」による規制の抜け穴

『ブルームバーグ』は、この悲劇が中国の長年の課題である「研究者発起臨床試験」（Investigator-Initiated Trials, IIT）の規制の穴を暴露したと指摘しています。中国の現行制度では、商業的でないIITは国家薬品監督管理局（NMPA）の審査を経ず、病院内の倫理委員会の承認だけで実施可能です。統計によると、中国のIIT件数は2015年から2023年の間に11倍に急増し、1000件以上に達しています。英国ケント大学の社会学者・張悦悦（Joy Zhang）氏は指摘します。「これは制度と実行の間に大きなギャップがあることを示しており、中国の研究機関に根付いた閉鎖的な文化を浮き彫りにしている。」

この医療事故に対して、上海市楊浦区衛生健康委員会は昨年9月、新华医院に約3600ドル（約11.8万円）の行政罰金を科しました。理由は「商業的支援研究として登録しなかった」こと。主治医の俞永国（Yongguo Yu）氏は院内での口頭注意のみ。仇子龍氏本人には公的な処分がありませんでした。一生の貯えと娘の命を捧げた家族は、いまだに何の補償も受けていません。

専門家が撤回を要請、学界が厳重に懸念

女児の両親は、仇子龍氏が所属する大学に申し立てを行い、全面調査と『ネイチャー』論文の撤回を求めています。上海交通大学は今年4月、仇子龍氏に対して行動を取らないと家族に回答。論文は「家族が支援した実験とは無関係」と述べました。カリフォルニア大学サンフランシスコ校（UCSF）の神経科学者・ケビン・バンダー（Kevin Bender）氏は、かつて『ネイチャー』に付随評論を執筆し、「効果的な臨床療法の開発の道を切り開いた」と称賛しました。しかし、取材で彼は、当時被験女児がすでに死亡していたことを全く知らなかったと明かしました。

『サイエンス』と『リトラクション・ウォッチ』の調査に対して、スタンフォード大学法律・生物科学センター長のハンク・グリーリー（Hank Greely）氏は述べました。「初めて人間に投与する臨床試験では、『死亡』のリスクを明確に告知しなければならない。希望に目がくらむことは簡単だ——子どもへの希望、研究への希望、企業への希望に。」

プデュー大学の生化学者デイビッド・サンダース（David Sanders）氏は言います。「論文で資金源と臨床死亡結果を正直に開示しなかったこと自体が、撤回に十分な理由（reason for retraction）になる。」『ネイチャー』誌の首席生物科学編集者フランチェスカ・チェサリ（Francesca Cesari）氏は、「査読期間中に、この臨床試験や関連する行政処分の情報は提供されていませんでした。もし当時情報が開示されていれば、それは我々の判断において極めて重要な要素になったでしょう。」