國際看門道》中國女童基因編輯治療後死亡，為何引發巨大爭議？

学術誌《科学》（Science）と学術誠信監督プラットフォーム「撤稿観察」（Retraction Watch）は先週木曜日に、中国の6歳の女児が2025年に遺伝子編集実験治療を受けた後死亡したと報じました。この事件は、動物実験段階で重大な安全信号があったにもかかわらず人体試験が行われたこと、家属が署名した同意書に致命的なリスクが記載されていなかったこと、女児の死亡が長期間公表されなかったこと、関連研究結果が他の雑誌に発表されたが受験者の死亡が言及されなかったこと、研究資金が家属によって支払われたことが公開されなかったことなど、複数の論争を引き起こしました。 週日（7月26日）までに、この実験を行った上海交通大学医学院は声明を発表し、この事件を重視し、全面的な調査を行うための特別作業グループを設立したと発表しました。 翌日には、中国のメディアによると、上海市楊浦区衛生健康委員会が関与して調査を進めていると報じられました。 何が起こったのか？ 2025年3月24日、中国の6歳の女児が交大附属新華医院でCHD3遺伝子変異に対する塩基編集治療を受けた後、1週間以内に死亡しました。《科学》の報道によると、彼女は血栓性微血管症および重篤な免疫反応を起こしたとされています。 《科学》雑誌がこのニュースを公表するまで、新華医院と実施チームはこの死亡事件を公開していませんでした。 《科学》雑誌によると、その女児は知的発達が遅れており、幼稚園での学習進度が同年代の子どもより遅れていました。医療機関で遺伝子検査を受けた後、Snijders Blok-Campeau症候群と診断され、彼女のCHD3遺伝子に単塩基変異が見つかり、本来Cであるべき塩基がTに変異していたとされています。 交大脳科学研究センターの神経科学者である仇子龍は、女児の遺伝子治療を担当しました。彼は、塩基編集器を希少疾患の子どもに個別化治療に応用することを目指す世界中の研究者の一人です。女児の両親は研究チームと病院を信頼していたため、この実験的治療を受けることを決意しました。その後、彼らはこの治療法のために約86万ドルの資金を提供しました。 《科学》雑誌によると、治療方法は脊髄腔内に大量のウイルス粒子を注入し、ウイルスが脳内の神経細胞に到達し、病原性の単一塩基を修復し、CHD3タンパク質の機能を回復することを期待するものでした。 しかしながら、注射後数日以内に、女児は発熱、尿量減少、血小板急減少などの症状を示し、ICUに転送されました。注射後約1週間で死亡しました。 病院はこの死亡事件を治療と関連があると判断し、主な病理機序を「血栓性微血管症/免疫性反応」と判定しました。これは、ウイルスベクターまたは関連する免疫刺激が引き金となり、重篤な炎症または血栓合併症を引き起こす可能性があります。 なぜ論争を引き起こしたのか？ 《科学》と「撤稿観察」の調査によると、この事件は女児の死亡そのものだけでなく、複数の科学研究倫理および規制上の論争が関与しています。 1. 安全信号があるにもかかわらず人体試験が行われた 根据《科学》雑誌取得的资料，研究团队在猴子身上进行相同療法的測試时，部分动物已出现中度至重度肝损伤，亦有猴子出现肾损伤迹象。然而，这些毒理研究结果并未提交予医院伦理委员会审查。多名基因治疗专家认为，这些安全信号本应促使研究暂停、降低剂量或进一步验证，而非直接展开人体试验。 2. 家属是否获得充分知情同意 《科学》指出，女童家属虽然签署了知情同意书，但文件并没有清楚说明治疗可能导致死亡的风险。多名生物伦理学者认为，这是全球首次针对大脑进行的碱基编辑人体试验，除了潜在效益外，已知及未知风险均应充分向家属交代，让他们作出知情决定。 3. 女童死亡消息没有公开 女童于2025年3月接受治疗后约一星期死亡，但事件一直未有对外公布，直至《科学》与「撤稿观察」展开调查才曝光。报道引述专家指出，如此重大的安全事件应及早向科研界披露，让其他从事类似研究的团队掌握相关资讯，避免重蹈覆辙。 4. 《自然》论文未提及人体试验 研究团队于2026年2月在《自然》（Nature）发表相关动物研究，但论文没有提及已有人体试验，也没有披露受试者已死亡。女童家属早于2026年2月已向上海交通大学医学院投诉，要求调查事件，并要求撤回研究团队发表于《自然》的论文。 《科学》的报道引述《自然》的回应表示，编辑部在审稿期间并不知道这宗死亡事件，若当时掌握相关资料，将会纳入编辑及审稿考量。 部分受访专家则认为，这可能涉及论文是否充分披露重要资讯的问题。 5. 研究资助安排是否充分披露 《科学》报道指出，女童家属为开发这项个性化疗法提供逾86万美元资金，但相关资助安排并未在《自然》论文中披露。有学者认为，这涉及利益冲突是否充分披露的问题。 6. 监管制度是否足以应对高风险研究 报道指出，这项研究属研究者发起的临床研究，毋须按新药临床试验程序接受中国国家药品监管部门审批，而是主要由医院伦理委员会审查。《科学》引述专家质疑，对于全球首创、风险极高的人体基因编辑治疗，现行监管制度是否足以保障受试者安全。 7. 非致命疾病应否承担如此高风险 女童患有罕见的Snijders Blok-Campeau综合症，会影响智力及神经发育，但一般并非致命疾病。《科学》引述多名专家指出，在缺乏充分安全数据的情况下，让患有非致命疾病的儿童接受全球首次人体基因编辑试验，在医学伦理上存在重大争议。 事件责任谁属？ 《科学》访问多名遗传学、病毒学及生物伦理学专家，他们认为研究团队淡化了试验风险，忽视动物研究已出现的安全警号，并在成功机会有限的情况下仍展开人体试验。 报道引述美国德州大学西南医学中心、从事基因治疗研究的史蒂文·格雷（Steven Gray）的意见：「这项试验本来就不应该进行。」 报道指出，早于2025年9月，上海市杨浦区卫生健康委员会已因新华医院未按规定办理相关研究备案及履行监管责任，对医院作出行政处罚，罚款2.4万元人民币。 不过，报道表示，根据官方文件和女童父母提供的材料，医院是依据一项无需国家监管机构批准的规定允许仇子龙进行试验性治疗，研究负责人仇子龙未受到任何公开处罚。 调查发布后的三日，即7月26日，上海交通大学医学院发声明表示，高度重视事件，已成立专项工作组全面调查，强调「坚决反对违背科研伦理违规开展医学科学研究」，将根据调查结果严肃处理。 翌日，中国媒体《新黄河》引述上海市杨浦区卫生健康委员会称，相关部门已介入跟进。 网上舆论反应 在中国民众常用的社交平台微博和抖音上，不少网民讨论「为什么敢在人身上做基因编辑」上。有网民指出，为什么实验已经在四只灵长类动物身上显示有风险、却依然被放在人类身上实行了、甚至向家属收费了？ 一则微博留言获六千多个按赞：「毒理报告已经有明显的肝脏损伤风险还要继续诱骗家长，这没人性的疯子啊。」 另一则有1.5万个按赞的留言称：「花人家的钱，拿人做实验，最后自己名利双收是这意思吧⋯」 此外，有网民对事件一直没被披露感到不满，「这样的案例如果不是《科学》这样的大咖位杂志披露，这样的事件发生后还会被处理吗？没有被曝光的案例又还有多少呢？」 贺建奎事件 这起事件亦令人再次关注中国近年对基因编辑技术的监管，以及2018年轰动全球的「基因编辑婴儿」事件。 2018年，中国科学家贺建奎宣布一对经基因编辑的双胞胎女婴诞生，引起全球科学界及中国社会广泛争议。中国官方随后对事件作出严厉批评，贺建奎因非法行医罪被判有期徒刑三年。 此后几年，中国陆续完善有关人类基因编辑及生物医学研究的法规和伦理审查制度。不过，仍有专家曾向BBC表示，现行监管未必能涵盖所有私人企业或新兴研究模式，面对快速发展的基因编辑技术，监管部门仍可能面临挑战。